LARONIDASA Ficha Técnica (Prospecto)

Acción terapéutica

Reemplazo enzimático en pacientes con mucopolisacaridosis I.

Propiedades

Es una enzima lisosómica proteica (glucoproteína compuesta por 628 aminoácidos) que se emplea en las enfermedades por almacenamiento a mucopolisacáridos debidas a la deficiencia de la enzima que es necesaria para el catabolismo de los glucosaminoglucanos. Casualmente la hidrolosa lisosómica a-L-iruronidasa es la que cataliza la hidrólisis de los residuos a-L-idurónicos terminales del dermatán sulfato y heparán sulfato que se acumulan en diversas células y tejidos cuando su actividad se reduce o falta. Se administra sólo por vía intravenosa en una infusión lenta, ya que por ser una proteína se degrada metabólicamente por hidrólisis peptídica.

Indicaciones

Reemplazo enzimático en pacientes afectados por mucopolisacaridosis I (MPS I; deficiencia de a-L-iduronasa) para tratar las manifestaciones no neurológicas de la enfermedad.

Dosificación

Por perfusión intravenosa en dosis de 100U/kg 1 vez por semana durante 3-4- horas. 2U/kg/hora y se puede aumentar gradualmente cada 15 minutos hasta un máximo de 43U/kg/hora.

Reacciones adversas

Se han señalado sofocos, dolores musculares, cefaleas, artralgias, diarrea, taquicardia, escalofríos, dolor abdominal, fiebre, angioedema y erupción cutánea de carácter leve. Reacciones de hipersensibilidad de tipo alérgico.

Precauciones y advertencias

Para minimizar los fenómenos vinculados con la perfusión se aconseja administrar previamente (60 minutos antes) antihistamínicos y/o antipiréticos (paracetamol o ibuprofeno).

Interacciones

No administrar simultáneamente con procaína o cloroquina debido al posible riesgo de interferencia con la recaptación intracelular de laronidasa.

Contraindicaciones

Embarazo. Lactancia. Antecedentes de alergia o hipersensibilidad al principio activo.